近日，國家衛生健康委會(huì )同科技部、工業(yè)和信息化部、國家醫保局和國家藥監局，通過(guò)組織專(zhuān)家遴選、社會(huì )公示等，研究制定《第四批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》。第四批清單有24個(gè)品種，涉及30個(gè)品規、9種劑型，覆蓋神經(jīng)系統用藥、消化道和新陳代謝用藥、抗腫瘤藥及免疫調節劑等治療領(lǐng)域。

圖片來(lái)源：國家衛健委官網(wǎng)截圖

2016年以來(lái)，國家衛生健康委會(huì )同有關(guān)部門(mén)，先后制定并發(fā)布了三批含105種藥品的《鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》。目前，其中的23個(gè)藥品已獲批上市，覆蓋抗腫瘤藥及免疫調節劑、神經(jīng)系統用藥、精神障礙用藥等8個(gè)治療領(lǐng)域，其中有6個(gè)藥品是罕見(jiàn)病用藥。

《關(guān)于印發(fā)第四批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單的通知》政策解讀

一、《第四批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》主要特點(diǎn)

進(jìn)一步做好保障兒童用藥工作，促進(jìn)兒童適宜品種、劑型、規格的研發(fā)創(chuàng )制和申報審評，滿(mǎn)足兒科臨床用藥需求，國家衛生健康委會(huì )同科技部、工業(yè)和信息化部、國家醫保局和國家藥監局，通過(guò)組織專(zhuān)家遴選、社會(huì )公示等，研究制定《第四批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》。第四批清單有24個(gè)品種，涉及30個(gè)品規、9種劑型，覆蓋神經(jīng)系統用藥、消化道和新陳代謝用藥、抗腫瘤藥及免疫調節劑等治療領(lǐng)域。

主要有四個(gè)特點(diǎn)：一是突出臨床用藥需求。清單中絕大多數藥品國內暫無(wú)通用名上市，有助于填補國內用藥空白；二是貼近兒童用藥特點(diǎn)。多為口服溶液劑、鼻用散劑等低齡兒童適宜劑型，且同品種下規格更為豐富，能更好匹配不同年齡段的兒童用藥需求；三是關(guān)注罕見(jiàn)病患者群體。經(jīng)多部門(mén)組織專(zhuān)家遴選論證，聽(tīng)取臨床一線(xiàn)意見(jiàn)，遴選藥品中包括了部分罕見(jiàn)病用藥；四是兼顧企業(yè)研發(fā)積極性。清單遴選過(guò)程中，通過(guò)數據分析和專(zhuān)家論證等方式綜合評估了品種潛在的臨床應用前景和市場(chǎng)空間。

二、鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單遴選的主要考慮

《第四批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》綜合考慮臨床用藥必需性和企業(yè)研發(fā)可行性。一是堅持臨床需求為導向。跟進(jìn)全球最新臨床進(jìn)展，將近年來(lái)國外已上市國內未上市的兒童藥品和國內已上市但無(wú)兒童適宜劑型規格藥品作為重點(diǎn)考慮，著(zhù)重選擇安全性、有效性、適宜性高的品種。二是兼顧企業(yè)研發(fā)可行性。經(jīng)多部門(mén)組織專(zhuān)家共同研究論證，綜合考慮生產(chǎn)工藝難度、原料藥供應、專(zhuān)利侵權風(fēng)險等因素。

三、前三批《鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》實(shí)施情況

為落實(shí)《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見(jiàn)》，進(jìn)一步做好保障兒童用藥工作，促進(jìn)兒童適宜品種、劑型、規格的研發(fā)創(chuàng )制和申報審評，滿(mǎn)足兒科臨床用藥需求，2016年以來(lái)，國家衛生健康委會(huì )同有關(guān)部門(mén)，先后制定并發(fā)布了三批含105種藥品的《鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》。目前，其中的23個(gè)藥品已獲批上市，覆蓋抗腫瘤藥及免疫調節劑、神經(jīng)系統用藥、精神障礙用藥等8個(gè)治療領(lǐng)域，其中有6個(gè)藥品是罕見(jiàn)病用藥。主要有以下成效：

一是填補國內用藥空白。前三批清單中已上市藥品中的多個(gè)品規為清單發(fā)布后首次獲批上市，覆蓋精神障礙用藥、抗腫瘤藥等多類(lèi)重大疾病用藥，也涉及兒童常見(jiàn)的呼吸系統用藥、消化系統用藥等，拓寬了相關(guān)領(lǐng)域的用藥選擇。如，國內首個(gè)治療兒童驚厥急性發(fā)作的咪達唑侖口服粘膜溶液，國內首個(gè)兒童用水合氯醛制劑，國內首個(gè)用于兒童高血壓治療的依那普利口服溶液劑，以及罕見(jiàn)難治性癲癇患兒治療的氯巴占片等。

二是切實(shí)提升藥品可及性。前三批上市品種多為低齡兒童適宜劑型，包括口服混懸劑、口腔黏膜溶液、糖漿劑等多種兒童適宜劑型，既改善臨床用藥不足的現狀，促進(jìn)藥物合理使用，又提高兒童用藥順應性，提升臨床用藥可及。

三是有效引導企業(yè)研發(fā)。前三批清單堅持臨床需求導向，推進(jìn)兒童藥品的研發(fā)申報，鼓勵企業(yè)合理調整研發(fā)戰略布局，避免研發(fā)盲目性，提升了企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)積極性，促進(jìn)了兒童用藥生產(chǎn)及資源分配。

四、鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單相關(guān)配套政策

為保障鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單的順利實(shí)施，國家衛生健康委會(huì )同科技部、工業(yè)和信息化部、國家醫保局、國家藥監局建立跨部門(mén)信息共享、溝通會(huì )商和協(xié)同創(chuàng )新機制，分別按職責和鼓勵研發(fā)申報兒童藥品政策要求，推進(jìn)鼓勵研發(fā)申報兒童藥品研發(fā)、注冊、生產(chǎn)、使用、報銷(xiāo)等配套政策銜接協(xié)同。

科技部門(mén)加大鼓勵研發(fā)申報兒童藥品的科研扶持力度，引導提升我國兒童藥品研發(fā)綜合水平。

工業(yè)信息化部門(mén)鼓勵兒童藥品相關(guān)產(chǎn)業(yè)項目建設，支持兒童藥品產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

衛生健康部門(mén)加強鼓勵研發(fā)申報兒童藥品的科研項目扶持和合理使用指導，優(yōu)先考慮納入國家基本藥物目錄。

醫療保障部門(mén)優(yōu)先將鼓勵研發(fā)申報兒童藥品納入國家基本醫療保險藥品目錄。

附件：

第四批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單

圖片來(lái)源：國家衛健委官網(wǎng)截圖

來(lái)源：藥智網(wǎng)